標的選定、RNA分子設計、安定性、自然免疫応答回避、標的細胞への特異的な
ドラッグデリバリーなど、独自の研究開発における実用化に向けた課題とは？
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1. なぜ今、核酸創薬なのか～創薬モダリティ全体の中での位置づけと現状～
・低分子、抗体、遺伝子治療などとの比較からみた核酸モダリティの強みと限界
・RNA創薬が注目される背景と、実用化に向けた主要課題
・ASO、siRNA、mRNA、アプタマーなど主要なRNAモダリティの作用機序と適用領域
2. RNA創薬の成否を左右する分子生物学基礎
・核酸創薬およびRNA創薬で標的となる分子と生化学過程の整理
・転写、RNAプロセシング、翻訳、RNA分解を創薬の観点から理解する
・RNA品質管理、自然免疫応答、オフターゲット・毒性の基礎知識と制御方法
・ノンコーディングRNA、機能性RNAを新規標的として捉える視点の紹介
3. うまく設計して届ける技術～RNA分子を医薬として成立させるための諸技術～
・修飾核酸による安定性、活性、選択性、免疫回避の最適化
・RNA分子設計の基本原理と評価ポイント
・ドラッグデリバリー技術の現状と課題
4. RNA創薬の研究開発動向と最近のトピックス
・注目されるRNA関連技術の整理と今後の展開～環状RNA・アプタマーなどのRNA創薬技術の可能性と課題～
5. まとめと今後の展望
・核酸創薬の今後の進化方向と産業応用の見通し