1 初めに
1.1 希少疾患治療薬とは
1.2 事業性評価の重要性
2 希少疾患とは何か、どこから情報を得るのか
2.1 希少疾患の数
2.2 指定難病
2.3 小児慢性特定疾病
2.4 希少がん
3 開発対象疾患は沢山ありそうだ！ただ、そうは言うものの、
3.1 患者数の視点で、日本国内の難病を見てみると
3.2 疾病別受給者証所持者数の分布
4 最近の希少疾患治療薬の指定状況
5 最近の希少疾患治療薬の承認状況
6 希少疾患治療薬開発の位置づけは？
6.1 なぜ希少疾患治療薬を開発するのか位置づけを考えよう
6.2 では、希少疾患への取り組み方にはどのようなものがあるのだろう
7 それでは、事業性評価としては何を考えるのでしょう？
7.1 事業性とは？
7.2 希少疾患治療薬の事業性で考慮する要素 (コスト)
7.3 希少疾患治療薬の事業性で考慮する要素 (市場性)
7.4 コストと市場性のバランスが取れるのか？
8 希少疾患治療薬開発・販売の特殊性（えっ、こんなところが？）
8.1 (コスト)非臨床での留意点
8.2 (コスト)臨床での留意点
8.3 (コスト)製造での留意点
8.4 (コスト)販売・PMSでの留意点
8.5 (市場性)疾患や患者数予測での留意点
8.6 (市場性)病態・Patient Journeyでの留意点
8.7 (市場性)薬価での留意点
8.8 (制度)難病対策に関する制度 (昔ほどメリットがあるの？)
8.9 (制度)新薬創出・適応外薬解消等促進加算のジレンマ
9 ベンチャーは気を付けて
9.1 ベンチャーが販売を考えるのであれば各種インフラの整備が必要
10 本日のまとめ
【質疑応答】