1. はじめに
1.1 モダリティとは何か、どのようなものがあるか?
1.2 持論:モダリティ開発の自転車運転理論
・ 自転車の後輪(新規技術・原動力)、前輪(規制・方向性)、ハンドル(経営・進むべき道)
・ Input(モダリティの選択)～規制調査～研究～CMC～POC～Exitの流れ図を描く
2. 後輪: 各モダリティの特徴と開発意義
2.1 低分子化合物
・ AI創薬、スクリーニング学、標的蛋白質、GPCR創薬
・ 抗がん剤: 分子標的薬とコンパニオン診断薬
2.2 バイオロジクス・生物由来製剤・血液製剤等
・ ペプチド医薬品
・ 抗体医薬品
- 免疫チェックポイント薬
- 抗体薬物複合体（antibody-drug conjugate: ADC）
- バイススペシフィク抗体
2.3 核酸医薬品(アンチセンス医薬、siRNA医薬等)
2.4 ワクチン
・ 新型コロナワクチン
・ 癌ワクチン
2.5 DDS・基材
・ リポソーム製剤
・ ゲル剤・スキャホールド(足場)治療
2.6 再生医療等製品
・ 細胞加工製品(自家、他家)
- 間葉系幹細胞(MSC)、iPS細胞、ES細胞、脂肪幹細胞
- 細胞加工技術: 細胞シート、オルガノイド、細胞ファイバー
- 遺伝子改変細胞: CAR-T、TCR-T(siTCR)、デザイナー細胞
・ 遺伝子治療(in vivo, ex vivo)
- 腫瘍溶解性ウイルス
・ エクソソーム製剤
・ ゲノム編集
2.7 医療機器とクラス分類
・ デジタルヘルス、デジタルセラビューティクス
・ プログラム・AI医療機器、ウェアラブル医療機器
・ 簡易迅速検査 (POCT: Point of Care Testing)
2.8 そのほか
・ マイクロバイオーム製剤
・ 細胞農業
3. 前輪: 各モダリティと規制・不確実性要因
3.1 医薬品医療機器等法(薬機法)
・ 承認区分: 医薬品、再生医療等製品、医療機器
・ 食薬区分
・ 医薬品の定義と分類
・ 医薬品の承認申請制度と製造販売後制度
・ 広告規制・情報提供ガイドライン
3.2 研究開発・知財・支援制度
・ 先駆的医薬品指定制度
・ 希少疾病用医薬品指定制度
・ ワクチンと国家検定
・ 遺伝子組み換え医薬品とカルタヘナ法対応
・ バイオ後続品と知財係争
・ 再生医療:再生医療等安全法と薬機法・GCTP
・ 医療機器とクラス分類、DICOM・HL7・IHE
3.3 CMC(Chemistry, Manufacturing and Control)の構築
・ 原薬(API)および製剤に求められる考え方
- 患者学、剤型、用法・用量
・ 製造所(国内・外国)の認定・登録制度、治験薬GMP、輸出入
・ 高薬理活性医薬品と製造要件: OEB(職業暴露バンド)
・ 生物学的製剤基準・生物由来原料基準
・ 特定生物由来製剤と製造管理者要件
・ 遺伝子組み換え医薬品・再生医療等製品とカルタヘナ法対応
3.4 POC (Proof of Concept)と試験計画
・ 実証方法と規模
・ 自由診療と保険診療
・ 先進医療
・ 臨床試験
- 医師主導型
- 企業主導型
・ 医薬品の添付文書にある効能・効果の考え方
3.5 承認申請制度
・ 業態(製造販売業、製造業、販売業等)
・ 承認申請
・ 薬価制度(原価計算方式と類似薬効比較方式)
・ 製造販売後体制(製造管理・変更届、製造販売後調査等)
・ 再審査制度、ライフサイクルマネジメント
4. ハンドル: 事業性評価手法・事業計画
4.1 スタートアップ
・ 大学研究と企業研究との違い: 技術移転、知財、安定供給義務
・ GAPファンド・補助金の活用、各種Venture Capitalとの付き合い方
・ 会社法対応、起業と会社区分、関連法規、雇用・法人税等の対応
・ 事業の範囲と組織構築:
・ ビジネスモデル・Exit選択
4.2 事業性評価手法と不確実性要素の注意点
・ 事業計画の策定
・ 市場性調査・競合品調査・GAP分析
・ マーケティング上のパラダイムシフト
- 事例1:C型肝炎治療薬
- 事例2:新型コロナ感染症(抗原検査薬区分、ワクチン)
- 事例3:薬価改定
・ マイルストーンと規制調査・レギュレーションチェック
・ プロジェクトマネジメント
・ 資金・利益計画
・ IPOの仕組みと準備
・ Exit戦略
【まとめ・質疑】