再生医療等製品における商品コンセプト構築と開発戦略【アーカイブ配信】

☆再生医療製品のCMC戦略「身の丈に合った商品コンセプト構築と開発戦略」とは？

　１． はじめに
　　1-1 最近の再生医療等製品の開発・申請状況
　　1-2 なかなか前に進まない再生医療等製品。なぜか?
　　1-3 製造方法の違い: 医薬品がカレーなら、再生医療等製品は寿司
　　1-4 商品コンセプトの構築とそれに向けた開発戦略

　２．再生医療等製品の定義と法体系
　　2-1  再生医療等製品の定義と法体系
　　　- 再生医療等安全法
　　　- 医薬品医療機器等法
　　2-2 医薬品としての再生医療等製品
　　　- 医薬品の定義と特性: 均質性と安定供給義務
　　　- 再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
　　2-3 細胞加工医薬品の種類と産業応用
　　　- 自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
　　　- 細胞加工医薬品: 間葉系幹細胞(MSC)、iPS細胞、ES細胞
　　　- 応用製品: オルガノイド、細胞シート
　　　- ダイレクトリプログラミング
　　　- エクソソーム創薬の動向
　　2-4 遺伝子治療用製品の種類と坂業応用
　　　- Ex Vivo: CAR-T, CAR-NT等
　　　- In Vivo: ベクター型遺伝子治療、腫瘍溶解性ウイルス
　　　- ゲノム編集の応用とデザイナー細胞プロジェクト

　3. 再生医療等製品の非臨床・臨床試験
　　3-1 非臨床試験の構築: 毒性・安全性・ADME試験
　　3-2 先端医療と臨床研究
　　3-3 臨床研究法
　　3-4 研究者(医師)主導治験と企業治験
　　3-5 国際共同治験とブリッジング試験
　　3-6 条件及び期限付承認
　　3-7 先駆け審査指定制度、希少疾病用再生医療等製品制度
　　3-8 治験デザインとプロトコール作成方法
　　3-9 対照薬・外部対照の選定

　4. 再生医療等製品の製造・規格・技術移転
　　4-1 記録管理・データインテグリティー
　　　- 記録の取り方
　　　- ロット管理
　　4-2 技術移転・QbD
　　　- CDMO/CMOの選定とコミュニケーション   
　　4-3 治験薬と製品
　　　- 均質性とPotency Assay
　　　- 原料の選定: ドナー管理
　　　- 治療分野の設定: プレマーケティングの方法
　　　- 製剤CMCの作成と検証試験POCの立て方
　　　- 前臨床試験の計画・実施と薬理作用の特定・活性測定方法
　　　- 適応症の選定
　　4-4 CMC戦略
　　　- 原料確保と品質検定
　　　- 細胞医薬品の特性管理 (細胞周期、培地、培養方法など)
　　　- 大量培養方法の限界 (不死化細胞との違い。継代回数の制限)
　　　- 研究段階と工業生産段階との違い
　　　- 治験薬GMPとGCTP
　　　- ロット間の均質性維持のための品質管理項目と力価測定の意義
　　　- GCTP適合性調査

　5. まとめ
　　5-1 原料の確保、均一性、安定供給のための道筋   
　　5-2 限界を知ることで製品コンセプトを絞り込む

　6. 質疑応答、討論など