・最新の研究動向や課題に関連する事例をもとに、実現可能な再生医療とその成功要因を解説！
こちらは9/9実施WEBセミナーのアーカイブ（録画）配信です。期間中何度でも視聴できます
１． はじめに
1-1 最近の再生医療等製品の開発・申請状況
1-2 なかなか前に進まない再生医療等製品。なぜか?
1-3 製造方法の違い: 医薬品がカレーなら、再生医療等製品は寿司
1-4 商品コンセプトの構築とそれに向けた開発戦略
２．再生医療等製品の定義と法体系
2-1 再生医療等製品の定義と法体系
- 再生医療等安全法
- 医薬品医療機器等法
2-2 医薬品としての再生医療等製品
- 医薬品の定義と特性: 均質性と安定供給義務
- 再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
2-3 細胞加工医薬品の種類と産業応用
- 自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
- 細胞加工医薬品: 間葉系幹細胞(MSC)、iPS細胞、ES細胞
- 応用製品: オルガノイド、細胞シート
- ダイレクトリプログラミング
- エクソソーム創薬の動向
2-4 遺伝子治療用製品の種類と坂業応用
- Ex Vivo: CAR-T, CAR-NT等
- In Vivo: ベクター型遺伝子治療、腫瘍溶解性ウイルス
- ゲノム編集の応用とデザイナー細胞プロジェクト
3. 再生医療等製品の非臨床・臨床試験
3-1 非臨床試験の構築: 毒性・安全性・ADME試験
3-2 先端医療と臨床研究
3-3 臨床研究法
3-4 研究者(医師)主導治験と企業治験
3-5 国際共同治験とブリッジング試験
3-6 条件及び期限付承認
3-7 先駆け審査指定制度、希少疾病用再生医療等製品制度
3-8 治験デザインとプロトコール作成方法
3-9 対照薬・外部対照の選定
4. 再生医療等製品の製造・規格・技術移転
4-1 記録管理・データインテグリティー
- 記録の取り方
- ロット管理
4-2 技術移転・QbD
- CDMO/CMOの選定とコミュニケーション
4-3 治験薬と製品
- 均質性とPotency Assay
- 原料の選定: ドナー管理
- 治療分野の設定: プレマーケティングの方法
- 製剤CMCの作成と検証試験POCの立て方
- 前臨床試験の計画・実施と薬理作用の特定・活性測定方法
- 適応症の選定
4-4 CMC戦略
- 原料確保と品質検定
- 細胞医薬品の特性管理 (細胞周期、培地、培養方法など)
- 大量培養方法の限界 (不死化細胞との違い。継代回数の制限)
- 研究段階と工業生産段階との違い
- 治験薬GMPとGCTP
- ロット間の均質性維持のための品質管理項目と力価測定の意義
- GCTP適合性調査
5. まとめ
5-1 原料の確保、均一性、安定供給のための道筋
5-2 限界を知ることで製品コンセプトを絞り込む
6. 質疑応答、討論など