〇演者の経験と失敗談も交えて解説いたします！
こちらは11/21実施WEBセミナーのアーカイブ（録画）配信です。期間中何度でも視聴できます
１．はじめに
２．世界および日本における希少疾病の定義と分布
2-1 希少疾患の定義と種類
- 世界・地域に特徴的な希少疾病
- 日本における希少疾患と難病の定義
- 患者学(患者中心の医療)の動向
- 患者数、分布、Patient Journey等の調査方法
３. 希少疾病に対するCMCおよび臨床試験計画
3-1 CMC設計時に求められること
- CMC設計と治験薬GMP
- 患者が持続服用可能な剤型をまず考える
- 製品の規格数、包装形態(PTP、ボトル、ウォレット等)
- 生物学的同等性試験による製剤間の同等性証明
3-2 日本における希少疾病用医薬品の開発とその支援制度
- 希少疾病用医薬品指定(ODD)の要件と申請方法
- 臨床試験における課題と対応
ブリッジング試験、対照薬選定・外部対照、バーチャル治験等の事例
- 適応症と薬価算定
4. 希少疾病用医薬品の製造とその課題
4-1 医薬品の製造とGMP
- 製造におけるBOMと原価計算
- 品質保証と出荷判定に至るために必要な検査
- 製造・包装表示・品質保証・物流における課題と対応
- 外国製造所と国内製造所との役割
4-2 薬制の実務
- 承認書・製品標準書の一部変更と軽微変更
4-3 価格管理
- 医療機関納入時における製品規格単位と仕切価
5．希少疾病薬のライフサイクルマネジメントと事業戦略
5-1 再審査制度と製造販売後調査
- 製造販売後調査における全例調査と再審査制度
- 安全性情報管理と添付文書改訂
- 情報提供ガイドラインの順守
5-2 製造・物流に係る固定費対策の事例
- 販管費対策の事例
- 市場出荷後の製品情報管理
保存安定性試験不適合、異物混入発覚等による回収事例
6．まとめ
6-1 バリューチェーン構築に向けて早期からCMCで決定しておくべきこと
【質疑応答】