☆核酸医薬の技術移転と事業戦略についても解説いたします！
こちらは8/30実施WEBセミナーのアーカイブ（録画）配信です。期間中何度でも視聴できます
1. はじめに
これから核酸医薬事業に参加するために知っておくべきこと
2. 核酸医薬とはどのようなものか?
2.1 核酸医薬の概要
- 核酸医薬品の定義
- 遺伝子治療との違い
- 核酸医薬品の作用メカニズム
- 国内外で承認された核酸医薬品
2.2 核酸医薬品の基本構造と核酸の化学修飾体
- 核酸医薬品の基本構造
- 化学修飾体の種類と特許動向
- ドラッグデリバリーシステム(DDS)との組み合わせ
- 国内外で研究開発中の核酸医薬品
3. 核酸医薬品の品質の担保と評価において考慮すべき事項
3.1 責任配列の選定
3.2 主な製造方法(合成、精製)と分析方法
3.3 核酸医薬品の製造(GMP)と受託製造業者(CDMO/CMO)への技術移転
3.4 不純物(目的物質由来、製造工程由来)と残留溶媒・混入汚染物の管理
3.5 特性解析の概要(規格試験、試験方法、安定性試験)と規格設定
3.6 品質保証: GQPならびに変更管理
4. 核酸医薬品の非臨床試験
4.1 非臨床安全性評価に関するガイドライン
4.2 配列に基づく毒性予測: オフターゲット毒性試験
- in silico解析
- in vitroマイクロアレイ解析
4.3 配列に基づかない毒性試験
- 医薬品としてのADME試験等
4.4 動物試験のヒトへの外挿性
5. 核酸医薬品の臨床試験
5.1 臨床試験実施にあたっての調査: 民族的要因の考え方
5.2 グローバル治験の実施で注意すべきこと: CROの選定と実施国の選択
5.3 希少疾病用医薬品開発支援制度(ODD)
5.3 治験薬の製造:原薬GMP、治験薬GMP
5.4 承認申請:CTDの構成と記載要件、CTD-Q: Module3, 2.3の作成 (原薬、製剤)
6. まとめ
ファーストヒューマン試験に向けた準備
【質疑応答】