☆非臨床から臨床、承認申請、商用化に至るまでの各段階で直面する課題を整理し、
均質性・力価評価、原料確保、スケールアップ対応、規制要件適合などを具体的に解説！
こちらは1/30実施WEBセミナーのアーカイブ（録画）配信です。期間中何度でも視聴できます
第1部 はじめに
1-1 再生医療等製品の全体像と市場動向（日・米・中の比較）
1-2 細胞医薬と遺伝子治療の基本的な違い
1-3 CMC開発戦略における共通課題と特有課題
第2部 細胞医薬（Cell Therapy）
2-1 自家細胞医薬（Autologous）
・ 自家細胞製品の特徴：患者由来、個別対応型
・ CMC開発の初期段階：採取、培養、加工における品質確保
・ ドナー由来変動への対応：限界とリスクマネジメント
・ GMP/GCTP適合性：少量多品種製造の管理課題
・ 承認申請時の留意点：同等性データとバリデーションの整理
2-2 他家細胞医薬（Allogeneic）
・ 他家細胞製品の特徴：大量製造・商用化に適したモデル
・ 原料細胞のバンク構築：マスターセルバンクとワーキングセルバンク
・ 均質性と力価評価：大規模培養時の変動管理
・ 工業化スケールアップの課題：自動化、不死化、品質維持
・ 長期保存・輸送の課題：コールドチェーン、安定性試験
第3部 遺伝子治療（Gene Therapy）
3-1 in vitro型（Ex vivo）
・ 概要：患者やドナー細胞を体外で遺伝子改変し、移植するモデル
・ プロセスフロー：採取 → 改変 → 培養 → 投与
・ ベクター導入法の選択：レトロウイルス、レンチウイルス等
・ CMC課題：改変効率、オフターゲット評価、安定性試験
・ 規制対応：CAR-Tなどの先行事例と承認要件
3-2 in vivo型
・ 概要：ベクターを直接患者体内に投与する治療法
・ ベクターの種類：AAV、レンチウイルス、LNP（mRNA）など
・ 製造課題：ウイルスベクターの大量生産と純度管理
・ 非臨床データの重要性：毒性評価・用量設定・免疫反応
・ 長期フォローアップ：遺伝子発現持続性、安全性評価
第4部 横断的課題とリスクマネジメント
4-1 品質均質性と同等性の確保：変動を前提にした戦略設計
4-2 規制当局の査察対応：GMP/GCTPに加え、ベクター製造適合性調査
4-3 国際共同開発における調和：ICHガイドラインと各国規制の差
4-4 商用化移行時の技術移転：研究室から工業生産への橋渡し
4-5 事業継続計画（BCP）：サプライチェーン途絶や原料不足への対応
第5部 成功事例・失敗事例と教訓
5-1 自家細胞医薬：患者スケジュール管理とCMC変動対応の成否
5-2 他家細胞医薬：スケールアップ成功例と製造失敗例の比較
5-3 遺伝子治療 in vitro：CAR-T承認事例から学ぶCMCデータの重要性
5-4 遺伝子治療 in vivo：AAV治療薬の価格・製造課題と規制当局の視点
5-5 日本企業が取り得る戦略：差別化ポイントと国際展開の選択肢
第6部 討論・質疑応答
6-1 参加者の製品領域に合わせたCMC課題の共有
【質疑応答】