☆製造分析における工夫とは？
☆ベクター投与量の低減化による安全性に優れた治療法とは？
☆遺伝子治療用製品の開発戦略とは？
※本セミナーはZoomを使ったLIVE配信セミナーです。会場での参加はございません。
1．難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療
1-1遺伝子治療用製品の開発機運
1-2単一遺伝子疾患に遺伝子治療を考慮する条件
1-3遺伝子治療用製品の承認状況
1-4遺伝子治療に用いられる主なベクターの特徴
1-5遺伝子・細胞治療のストラテジー
1-6代謝性疾患、神経疾患の遺伝子治療
1-7血液疾患の遺伝子治療
1-8大量投与に伴う副反応の懸念
2．遺伝子治療用製品のモダリティー選択と開発動向
2-1筋ジストロフィーに対する新規治療法開発
2-2エクソン・スキップ療法の課題
2-3AAVベクターによる遺伝子導入と免疫応答
2-4MSCを活用した低用量AAVベクターによる長期遺伝子発現
2-5MSCsの炎症制御作用と再生医療的効果
2-6本格的普及に向けた臨床的対応
2-7予防的治療への展開（希少疾患から慢性疾患へ）
2-8全身大量投与に伴う有害事象
3．製造・品質管理の課題と今後の展開
3-1Guidance for Industry (US FDA; 2020)
3-2FDA品質管理改革への対応、QbD
3-3AAVベクター大量製造の工程とProcess Analytical Technology
3-4研究と倫理の両立 (生命・医学系指針への対応)
3-5Scalable helper-free producer cell line
3-6AAVベクター分析技術の比較
3-7PaVe-GT project (NIH)：遺伝子治療用製品CMC情報の共有化
3-8遺伝子治療の本格的普及に向けたSDGs