１．はじめに
２．再生医療等製品の本質と品質特性
2-1 再生医療等技術の規制
- 再生医療等安全法
- 医薬品医療機器等法
2-2 医薬品としての再生医療等製品
- 医薬品の定義と特性: 均質性と安定供給義務
- 再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
- 細胞加工製品と分子医薬品(化合物、遺伝子・蛋白質)との違い
- 遺伝子治療用製品等に求められる品質及び安全性の要件
2-3 細胞加工医薬品の種類と産業応用
- 細胞加工医薬品の種類
- 自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
- 間葉系幹細胞(MSC)を応用した製品開発事例
2-4 遺伝子治療用製品の種類と産業応用
- 遺伝子治療用製品の種類
- in vitroとex vivo製品
- カルタヘナ法:リスク区分と拡散防止措置
- ウイルスベクターを応用した製品開発事例
３. 再生医療等製品に関連する法体系および業許可要件
3-1 製造販売承認制度の概要
- 条件および期限付き承認
3-2 製造販売後体制の組織構築
- 製造販売業(GQP、GVP・GPSP)と製造業(GMP/GCTP)
- GCTPの基礎。GMPとの相違点
４．工業的製法を確立するためのGCTP対応と査察ポイント
4-1 研究段階と工業生産段階
- 細胞医薬品の特性管理 (細胞周期、培地、培養方法など)
- 大量培養方法の限界 (不死化細胞との違い。継代回数の制限)
- 遺伝子治療用医薬品の特性管理(ベクターの選択、不純物管理など)
- 単一・少数ロットでの臨床試験成績と工業生産時の臨床成績維持
- ロット間の同等性維持のための品質管理項目と力価測定の意義
4-2 工業的生産
- 無菌医薬品製造指針とGCTP省令
- バリデーション(事前)とバーティフィケーション(事後)
- 構造設備及びユーティリティー
- 原料等及び工程資材、プロセス管理
- 無菌操作要件
- 有害生物の管理、微生物学的試験
- 職員の教育、文書体系と記録管理
4-3 GCTP適合性調査
- 適合性調査申請にあたり作成すべき資料の要旨
- チェックリスト
５. 再生医療等製品の品質管理戦略
5-1 重要品質特性(CQA: Critical Quality Attribute)の設定
5-2 ICH-5Eと同等性試験(製造バッチ間、スケールアップ時の注意)
5-3 ブレない品質管理戦略を立てるコツ。「永遠のモグラ叩き」に陥らないために
６.質疑応答、討論など