・ 規制・臨床薬理を踏まえた開発計画とは？
・ CMCを戦略に組み込む実務フレームについても解説！
【アーカイブ配信：6/17～6/24（何度でも受講可能）】の視聴を希望される方は、こちらからお申し込み下さい。
１．導入
1.1 セミナー目的・到達目標（本日持ち帰る成果物）
1.2 事前アンケート結果の共有（集計発表）と本日のフォーカスポイント説明
- 回答者属性（所属・職種・経験年数など）サマリー
- 関心モダリティ分布（ASO/siRNA/mRNA/編集 等）
- 困りごと上位（送達/DDS、安全性、CMC、臨床設計、事業性 など）
- 本日の重点配分（どの章を厚く扱うか／Q&Aの観点）
1.3 本日の全体像（市場→モダリティ→DDS→規制→CMC→戦略策定）
２．核酸医薬品市場の最新市場動向
2.1 核酸医薬市場の拡大ドライバー（希少疾患→中枢/心血管/代謝など）
2.2 核酸医薬の分類（ASO：RNase H/スプライシング、siRNA、aptamer、mRNA/saRNA 等）
2.3 上市品目一覧（俯瞰）：承認モダリティ別・適応領域別の全体像
2.4 直近の承認・適応拡大トピックから読み解く「勝ち筋」
2.5 プレイヤー地図（専業／Big Pharma／CDMO／プラットフォーム）
2.6 最近のビッグディール（提携・導入・買収）：狙い／評価軸／再現性
2.7 リガンドを含むDDS開発動向（特に中枢・腎・肺・骨格筋・心筋）
- “肝から次へ”の潮流と課題（組織選択性・細胞内移行・安全性）
- AOC（Antibody–Oligonucleotide Conjugate）の位置づけと臨床入りの論点
- 中枢：BBB通過戦略（受容体介在、抗体/ペプチド、局所投与の位置づけ）
- 腎：糸球体/ポドサイト/尿細管ターゲティングの考え方（安全性・蓄積）
- 肺：吸入/経鼻などルート起点のDDS設計（局所曝露と全身曝露）
- 骨格筋：筋細胞取り込み・分布・投与経路（全身/局所）の設計ポイント
- 心筋：心臓選択的送達・オフターゲット回避・安全性（不整脈等）の論点
2.8 開発動向（TIDES USA 2026の総括）：注目論点（Discovery→Clinical→CMC→Delivery）
2.9 市場データの読み方（推計の落とし穴、KPI、比較のコツ）
2.10 ミニ演習：自社テーマの「参入理由（勝ち筋）」を1行で定義
３．モダリティ選択と差別化戦略
3.1 モダリティ俯瞰（ASO／siRNA／mRNA/saRNA／編集系）
3.2 ASO：RNase H型／スプライシング制御型の戦略設計
3.3 siRNA：サイレンシング設計と投与レジメン最適化
3.4 mRNA/saRNA：適応領域の考え方と実装上の論点
3.5 差別化の3層モデル（薬効・投与・安全性/忍容性）
3.6 ミニ演習：適応×標的×モダリティで差別化仮説を2案作成
４．DDS/送達戦略
4.1 送達の課題整理（臓器選択性、細胞内移行、エンドソーム脱出）
4.2 コンジュゲート／脂質・ポリマー／局所投与の使い分け
4.3 “肝から次へ”の戦略（適応・投与経路・バイオマーカー設計）
4.4 送達起点でのTPP設計（どこまでをMustにするか）
５．規制・臨床薬理を踏まえた開発設計
5.1 オリゴ核酸治療薬の臨床薬理：要求事項の全体像（PK/PD/分布/免疫）
5.2 FIH設計：用量設定、評価項目、バイオマーカー、患者選択
5.3 PoM（機序確認）とPoC（臨床的価値）の切り分け
5.4 競合比較の設計（エンドポイント整合、外部対照、間接比較の注意）
5.5 ミニ演習：PoM/PoCに必要なデータを各3つ定義
６．CMC・製造を戦略に組み込む
6.1 CMCがボトルネックになりやすい論点（不純物、鎖長分布、修飾、安定性）
6.2 製造スケールと品質規格：初期から決めるべきこと／後回しで良いこと
6.3 CDMO活用 vs 内製：意思決定フレーム（コスト、供給、移転、規制）
6.4 セカンドソース戦略（タイミング、データブリッジ、リスク低減）
6.5 投与利便性・安全性とCMCの接続（差別化の裏側としてのCMC）
７．開発戦略策定ワーク
7.1 戦略テンプレの説明（記入ルールと例示）
7.2 自社テーマで埋める：疾患/患者像、競合地図、TPP（Must/Want）
7.3 開発計画：PoM/PoC、主要試験、リスク潰し込み（非臨床/臨床/CMC）
7.4 体制・提携方針（内製/外部連携）と90日アクションプラン
7.5 共有・フィードバック（時間が許す範囲で）
８．まとめ・質疑
8.1 意思決定チェックポイント10
8.2 次にやるべきこと（社内提案への落とし込み手順）
8.3 Q&A